由启明创投主办的2025世界人工智能大会（WAIC）“启明创投·创业与投资论坛——创业投资开启AI技术与应用共振周期”于7月28日在上海世博中心蓝厅成功举办。 

在本次论坛上，启明创投投资企业英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰和启明创投主管合伙人胡旭波围绕《AI驱动下一代药物研发：精准靶点挖掘与临床价值创造》展开专题对话。

启明创投主管合伙人胡旭波（左）和英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰（右）

任峰博士指出，传统药物研发主要依赖于人的知识和经验，存在一定的局限性。而AI则能够突破人类认知的天花板，通过算法对海量数据进行归纳和分析，在靶点发现、分子生成等领域为我们带来许多超越想象的突破。他认为，随着AI在药物研发全流程的深度渗透，AI制药正从2.0阶段迈向3.0阶段。而大模型的出现，使我们有望打造面向生物医药的超级智能体，让AI不仅能够辅助分子设计和生成，更能参与到决策环节。提及未来发展方向，任峰博士表示，对于AI制药公司来说，不仅要拥有自主的核心技术，更要深入药物研发的实际场景，推动技术真正实现落地和商业转化。

以下系对话节选。

01/
未来药物研发是AI应用最核心的领域之一

胡旭波：特别感谢任博，我对这场对话特别期待。前不久刚刚和英伟达几位同事聊天，他们说对一个行业特别重视，就是医药行业，专门组建了团队赋能整个医药行业。

AI在新药研发领域对行业内部的人来说，我觉得大家是在观察，对行业外部的人来说更多的是从远处看。

首先请任博给大家宏观介绍一下，人工智能医药研发处于什么样的状态？在哪些方面已经能够替代传统的人工，在哪些方面已经确认人工智能可以发挥很大的作用？

任峰：我觉得他们之所以这么说，未来药物研发是AI应用最核心的领域之一，是因为随着低垂的果实被摘完，传统创新药研发的瓶颈逐渐显现，我们的投入越来越高，但产出越来越低。这是由于传统药物研发靠人的知识经验，它是有局限性的，人的精力是有限的，我这一生能读的文献就那么多，我做的项目就那么多，是没有办法穷尽世界上所有的可能性的。但AI不同，利用AI来读取大量已知的数据，利用算法对以往的数据进行归纳和总结，有可能突破人的知识上限，能让我们在靶点发现、分子生成这些方面取得一些超乎人想象空间的成果。

现在AI对我们来说，赋能主要集中在两个方面：第一，帮助我们寻找和疾病相关的新颖靠谱的靶点。第二，做分子设计。不管是小分子还是抗体，能通过AI的方式高效生成和优化，帮助更好地设计成药性好，而且安全有效的小分子或者蛋白药物。

胡旭波：我总结两个关键词：靶点发现、分子的设计和生成。

02/
AI制药领域“里程碑式的项目”

胡旭波：在我看来，英矽智能是全球最好的AIDD（人工智能驱动药物研发）公司。我知道有款用于治疗IPF（特发性肺纤维化）的化合物，几年前公司花了大概18个月、200多万美元就实现了靶点发现、分子设计，现在应该进入临床二期，这应该是整个AIDD很大的里程碑，能不能从微观层面给我们介绍一下，这到底经历过怎样的过程？有什么可以和我们分享的？

任峰：这也是AI制药领域的里程碑式的项目。

2019年的时候，我们立项了一个针对特发性肺纤维化的研究项目。当时之所以选择特发性肺纤维化，因为这个疾病是号称“不是癌症的癌症”，病人得病之后的平均寿命只有3-5年，而且基本上都是老年人。这个疾病的典型特征是病人的肺功能在每年以7%左右的速度在丧失，现已获批的治疗疾病的药物都是免疫抑制或者抗炎作用的药物，它不是专门针对抗纤维化设计的，而且药物效果不理想，副作用又大。

我们当时就想通过人工智能的方式，是不是能够找到一个和特发性肺纤维化疾病密切相关的靶点，而且不仅能治标、抗炎，还能抗纤维化的药物。于是我们收集了大量纤维化疾病病人的多组学数据，包括转录组、基因组等等，用AI工具PandaOmics去分析这些病人和健康人士，在多组学数据之间有哪些差异，通过这种方式找到了一个全新的靶点TNIK。这是一个全新的靶点，目前全球只有英矽智能针对这个靶点有药物进入临床。第二步，我们针对这个靶点蛋白的三维结构，用AI分子设计平台Chemistry42，针对这个蛋白设计出小分子，能够抑制蛋白的活性。

也就是说这个项目在靶点发现和分子生成阶段，都用了人工智能平台，因为它不仅可以帮助我们去做创新性很强的项目，而且可以帮我们提高效率。我们从靶点发现到分子生成，再推进到PCC阶段总共花了260万美元、用了18个月的时间。用传统方式需要花上千万美元的研发投入，以及四年半的研发时间。所以我们通过AI的加持，大大加速了研发的效率。

目前这个项目已经在中国完成了临床2a期，而且在病人身上确实看到了可以逆转肺功能的效果，而以往的药物只能做到缓解肺功能下降的速度。我们的候选药物有可能为特发性肺纤维化的病人提供一个颠覆性的治疗手段。

胡旭波：感谢，我们也有企业设计过针对特发性肺纤维化的药物，确实这个药很难开发。如果有一天我们真的能够通过自己的人工智能平台，把这款药物研发出来，我觉得功德无量，而且商业价值有望达到百亿美元以上。

03/
AI当前只能帮助产生结果
还不能做决策

胡旭波：谈到下一个问题，英矽智能成立于2014年，启明创投有幸早期投资了英矽智能。到了2025年，大家都在讲大模型。大模型时代，您作为联合首席执行官兼首席科学官早期参与这个过程，您认为目前这个时代对AIDD意味着什么？对后面的核心能力建立，包括业务发展，会有什么改变？

任峰：我觉得大模型时代的来临，至少对我们来讲，在各个方面都实现了效率提高。举个最简单的例子，我们以前靠软件工程师来写代码，建立模型来分析生物方面的数据，现在公司70%以上的代码都是靠大语言模型来帮助我们写，内部的工程师负责把这些代码再跑一遍，看看有没有错误，进行一些修改就可以了，整个运行效率其实提高了很多。

但从另一个角度来讲，目前这个阶段，AI只能帮助我们产生一些结果，但是不能帮助我们去做决策。我们可以把AI作为更智能化的工具，融入到药物研发中，但最后决策还是靠人、靠科学家。所以，我认为用AI来替代科学家，在目前这种情况下是不可能的。

为什么有这种情况？我们一直说AI三要素是算法、算力和模型，但在三要素之外，需要有一个人去使用它。如果能用大模型的知识学习能力、推理能力帮助我们做一个超级智能体，比如说做一个药物研发的智能体，它读过的所有文献，它阅读了人类在开发药物的过程中碰到的问题，它了解了人类是如何做决策的……如果真的有朝一日能研发这样的智能体，那说不定可以取代绝大多数的科学家。这样不仅是AI生成结果，而且决策也是由AI来完成的，所以我觉得可能未来大模型有机会能真正做出一个针对生物医药的超级智能体，每家公司做研发都需要这个智能体给出决策建议。

04/
AI制药正从2.0阶段迈向3.0阶段

胡旭波：这个远景非常令人激动，正好延伸到下一个问题。我们知道自动驾驶可以分为5个级别，L1到L5，最高的L5即完全自动驾驶，大家都预测自动驾驶应该会在这几年、尤其是这一两年会有很大的突破。如果我们把自动驾驶的级别套用到AIDD、人工智能医药研发会经历这么几个阶段：第一个阶段，一些工具和软件等等；第二个阶段，部分的自动化；第三个阶段，完全的流程自动化；第四个阶段，除了您刚才讲的决策还需要人参与，其他全部自动化；第五个阶段，连决策开发什么药、什么靶点以及怎么研发都实现全部自动化。

我们以及大部分业界同行处在哪一个阶段？是在2.0还是3.0？

任峰：我觉得我们最多处在2.0的阶段。所谓1.0阶段是用计算机来辅助药物设计、药物发现，这个在30年前就有了，是基于一些物理计算。那时很流行的词是CADD（Computer-Aided Drug Design），都是基于一些物理计算。

随着生成式人工智能在2013-2014年前后的成熟，我们做药物设计不一定非要基于物理计算，可以基于生成式算法，即依靠以往的知识、数据的归纳和总结，AI可以帮助从头生成一个新分子，这标志着我们从1.0迈向了2.0的阶段。

随着AI在全流程的渗透，我们慢慢会进入3.0阶段。但是我认为除非有一个专门针对药物研发的超级智能体出现，我们可能跨越不到4.0，因为到4.0的时候需要有超级智能体来帮助我们去做决策，如果一直没有这样的超级智能体出现，我们会长时间停留在3.0。

胡旭波：像自动驾驶，特斯拉前面做了很多尝试，有大量的数据，不断迭代，中国也有很多好的公司进行了尝试。如果有什么因素阻止AIDD从3.0往4.0、5.0演化，您觉得是什么？

任峰：目前数据肯定是制约AI发展的最大瓶颈，尤其是高质量的数据。我们有大量的数据，但是良莠不齐，数据的标记、数据的清洗需要大量的人力物力，尤其是公开的数据，所以我们缺乏高质量的、大量的、机器可读的数据来帮助我们去训练模型、帮助我们训练智能体，这是第一个方面。

第二个方面，和大模型相关的都是需要有一个反馈机制。比如ChatGPT做训练时需要很多人去看回答的问题是不是靠谱。如果是真正要做出药物研发的智能体出来，我们可能也需要大量的科学家，对这些智能体做出的判断进行一些人为的反馈，告诉他你的判断是正确还是错误。专有模型与ChatGPT这样的通用模型不同，人人都可以反馈通用模型，但是专有模型只有垂类领域的科学家可以反馈，这样的人才更少，且反馈成本更高。这就是我觉得训练一个生物医药的药物研发AI超级智能体的最大难点，你很难得到优质的反馈，让你去进一步提高智能体的聪明程度。

05/
对AIDD公司来说
未来一定是场景为王

胡旭波：您感觉未来在AIDD这个比较细分的领域里，会是那些“财大气粗”的大药企最终发挥很大的作用，可能推出一个最厉害的模型，包括您说的智能体，还是说像我们这样独立的就以AIDD作为发展愿景的公司，通过产品不断提升，服务做得更好，最终成为全世界最好的公司？

任峰：我个人的感觉可能不代表行业的观点，以英矽智能为代表的AIDD公司，会是带着AI工具的“后起之秀”。我们的优势在于技术，我们正在突破的是场景化的应用；而跨国药企的优势是它们深耕生物医药领域，它们有大量的数据，它们有生物医药的大量人才，如果给它们足够的时间，它们可以从外部引进技术，并且实现技术在场景上的落地。

所以我觉得未来对AIDD公司来说，一定是场景为王，不仅要有自己的技术，也要有自己的场景，不断实现技术在场景上的落地，更关键的是找到自己的商业化转化路径。我们也看到，跨国药企内部也在建立AIDD的能力，我觉得从未来看，AIDD公司和跨国药企更多是互相合作取长补短的关系，我们将会各自在生物医药发展的链条上扮演不同的角色。

胡旭波：最后一个问题，我们和大药企合作，也有license-out（对外授权），又有内部管线，所以最终我们会是一家以AI为核心能力的创新药公司，还是一家和所有药企做BD合作的AIDD公司，更偏向哪个方向？

任峰：我们最终想把自己做成一个以AI为核心技术的创新药公司，还是想深耕应用场景，而不是专门做技术。

我们想把自己未来发展成有核心的AI技术，但又建立了自己内部应用场景的公司，比方说药物研发场景的公司。只有在这样的情况下，技术才能落地并实现商业转化；否则光有技术，如何实现商业化是一个很大的挑战。

现在大家的竞争很激烈，谁最有可能率先实现商业化，谁就有可能在竞争中占有最有利的地位。我们的商业化场景主要就是生物医药，也会探索一些其他与生命科学相关的领域。