启明创投投资企业北海康成（01228.HK）宣布其全资子公司北海康成（上海）生物科技有限公司为持有人的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获中国国家药品监督管理局批准上市。戈芮宁是中国首个本土自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法，属一类创新药并可完全替代同类进口产品，将大大提升中国患者的用药可及性。

这不仅是继海芮思和迈芮倍之后北海康成上市的第三个罕见病治疗药物，也是即将进入商业化的首个自主研发产品。

北海康成于去年8月公布了戈芮宁针对成人和儿童戈谢病患者的关键临床试验的积极顶线数据结果。中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于9月授予了其优先审评资格。当年10月，北海康成顺利通过药品上市许可持有人（MAH）的生产和质量管理体系审核和现场检查，获得《药品生产许可证》B证。11月，戈芮宁上市申请（NDA）获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理。今年3月，顺利通过分段生产试点品种的注册核查与上市前GMP符合性检查，戈芮宁成为中国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“酶替代疗法是北海康成全球管线布局中非常重要的一部分，戈芮宁在中国的获批具有里程碑意义。从NDA到正式获批上市用时仅6个月，不仅反映了我们产品良好的安全性、有效性和可靠性以及法规事务方面的专业性，也体现了国家药监部门对戈谢病患者迫切医疗需求的认可和支持。

戈芮宁所采用的创新技术是酶的改造和定向进化；未来结合连续流生产工艺技术，可以推广除戈谢病以外其他同类药物，实现规模化、批量化生产。未来戈芮宁利用平台化技术将大大降低开发成本，让患者用得上、用得起安全、有效的国产酶替代药物。戈芮宁的成功开发、获批上市，凝聚了北海康成人的创业初心，离不开包括药明生物在内众多合作伙伴的同心协力，受益于国家与地方各监管机构、相关部门和医疗机构的支持，更寄托了全国戈谢患者能早日获得可持续治疗的期待。

戈芮宁是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，在此我们感谢包括药明生物在内的赋能研制和生产这一产品的合作伙伴。未来我们将持续深耕罕见病药物的本土化研发、生产、上市和可及，为中国患者带来创新的治疗方案。”

药明生物首席执行官陈智胜博士表示：“我们非常荣幸赋能北海康成实现戈芮宁获批上市的关键里程碑，这也是中国罕见病药物创新的重要突破。罕见病药物研发之路漫长而艰辛，从实验室的早期发现到最终惠及患者，需要克服无数技术难关和挑战。该产品成功实现从概念到商业化生产，既是北海康成十年如一日深耕罕见病领域的坚守见证，也是药明生物一体化技术平台和CRDMO商业模式的成功实践。双方在解决罕见病患者未满足临床需求方面的同频共振，成就了中国首个本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物。我们期待赋能更多全球合作伙伴加速研发高质量罕见病治疗药物，推动罕见病药物创新，惠及更多罕见病患者。”